Od września lek na SMA będzie refundowany w Polsce. Ale nie każdy otrzyma wsparcie.
SMA to jedna z najcięższych chorób. W Polsce znana jest pod nazwą "rdzeniowy zanik mięśni". Z powodu tej wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, która odpowiadają za skurcze i rozkurcze mięśni. W rezultacie dochodzi do paraliżu i zaniku mięśni.
W większości przypadków choroba ujawnia się już u niemowląt. Rzadko kiedy chore dziecko przeżywa kilka lat. Jest jednak ratunek dla chorych. To skuteczny lek, który nazywany jest "najdroższym lekiem na świecie". Terapia dla noworodków kosztuje ponad 10 milionów złotych.
W poniedziałek, 22 sierpnia minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że po ponad rocznych negocjacjach z producentem leku, Polska od września będzie refundowała "Zolgensma", czyli lek, który może uratować wiele żyć.
– W 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich. To historyczna refundacja – wskazał minister zdrowia.
Wprowadzanie nowoczesnych technologii jest możliwe dzięki Funduszowi Medycznemu. Roczna refundacja tylko leku Zolgensma wyniesie ok. 300 mln zł.
Problem w tym, że na refundację "najdroższego leku na świecie" będą miały szanse tylko dzieci do 6 miesiąca życia. - W odpowiedzi na wątpliwości polityków wyjaśniamy, że programy lekowe tworzą lekarze i eksperci, a nie politycy. Główne badanie rejestracyjne Zolgensma obejmuje dzieci do 6 miesiąca życia. Na ten wiek wskazuje również Europejski Publiczny Raport Oceniający - czytamy w komunikacie Ministerstwa Zdrowia.
W praktyce oznacza to, że rodzice większości dzieci, które już teraz cierpią na SMA w Polsce, nadal będą musieli zbierać pieniądze na lek. Wśród "za starych" dzieci jest Mikołaj Kubala - syn policjanta z powiatu wodzisławskiego. Urodził się 26 stycznia 2022 roku, to oznacza, że za kilka dni skończy 7 miesięcy i jego rodzice nie uzyskają we wrześniu refundacji.
