Pierwsza taka terapia w Chorzowie! Lekarze z Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego o profilu Neurologia Dziecięca w Zespole Szpitali Miejskich w Chorzowie podali 5-tygodniowej dziewczynce najdroższy lek świata, który zapobiega objawom SMA.
SMA to jedna z najcięższych chorób. W Polsce znana jest pod nazwą "rdzeniowy zanik mięśni". Z powodu tej wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, która odpowiadają za skurcze i rozkurcze mięśni. W rezultacie dochodzi do paraliżu i zaniku mięśni.
W większości przypadków choroba ujawnia się już u niemowląt. Rzadko kiedy chore dziecko przeżywa kilka lat. Jest jednak ratunek dla chorych. To skuteczny lek, który nazywany jest "najdroższym lekiem na świecie". Terapia dla noworodków kosztuje ponad 10 milionów złotych.
Rok temu ówczesny minister zdrowia, Adam Niedzielski ogłosił, że państwo będzie refundowało "Zolgensma" dla dzieci do 6 miesiąca życia.
Pierwsza taka terapia w Chorzowie
Lek na SMA podano po raz pierwszy w Chorzowie. 13 września lekarze z Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego o profilu Neurologia Dziecięca w Zespole Szpitali Miejskich w Chorzowie podali 5-tygodniowej dziewczynce preparat o wartości 9 mln złotych! Całość została zrefundowana przez NFZ.
- Dziecko zostało zdiagnozowane zaraz po urodzeniu. Stało się to możliwe dzięki wprowadzonym w marcu ubiegłego roku w całej Polsce badaniom przesiewowym wszystkich noworodków. To pozwala szybko rozpocząć leczenie tej śmiertelnej choroby, zanim wystąpią jej objawy - informuje szpital.
Lek na SMA to terapia genowa. Małej dziewczynce podano dożylnie na nośniku wirusowym, transgen zawierający fragment DNA, który uzupełnia uszkodzony gen SMN, odpowiedzialny za wystąpienie choroby.
- Chorzowski zespół Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego tygodniami przygotowywał się do tego przedsięwzięcia. Z uwagi na cenę leku dodatkową trudnością był jego bezpieczny transport i przechowywanie - dodaje szpital.
fot. Zespół Szpitali Miejskich w Chorzowie
